DEFIBROTIDE: IL PRIMO E UNICO FARMACO PER LA CURA DELLA MALATTIA VENO OCCLUSIVA EPATICA GRAVE, DISPONIBILE IN ITALIA E IN EUROPA
Jazz
Pharmaceuticals e Gentium annunciano il lancio al 40° Congresso Annuale della
European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) 2014 - Il farmaco,
frutto della ricerca italiana, inserito dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)
nell’elenco dei medicinali erogabili ai sensi della legge 23 dicembre 1996,
n.648.
Milano, 31 marzo 2014 - Jazz Pharmaceuticals plc. (Nasdaq: JAZZ) e Gentium S.p.A., l’azienda farmaceutica con sede a Villa Guardia in provincia di Como recentemente entrata a far parte del gruppo Jazz, annunciano oggi il lancio europeo di defibrotide (Defitelio®), il primo e unico farmaco, interamente frutto della ricerca italiana, approvato in Europa per il trattamento della malattia veno occlusiva epatica grave (definita sVOD o VOD grave) in adulti e bambini di oltre 1 mese di età, sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Defibrotide è stato recentemente lanciato in Germania e Austria. In Italia, nel mese di marzo, l’Agenzia del farmaco (AIFA) ne ha deliberato l’inclusione nella lista dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n.648 (G.U. n. 52 del 4 Marzo 2014). Nel corso del 2014 e del 2015, il farmaco dovrebbe essere disponibile in ulteriori 27 paesi europei.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di alcune patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie. Una delle più serie e precoci complicazioni di questo intervento è rappresentata dalla malattia veno occlusiva epatica (VOD), che nella sua forma grave è associata a una mortalità che in alcuni casi è stata riportata essere superiore all’80%.
“Defibrotide è il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento della sVOD, un importante svolta per pazienti con questa malattia potenzialmente letale”, ha detto Bruce C. Cozadd presidente e CEO di Jazz Pharmaceuticals plc. “Il lancio europeo di questo farmaco rappresenta un passo importante nell’integrazione di Jazz Pharmaceuticals e Gentium, dopo l’acquisizione all’inizio di quest’anno e consolida il nostro obiettivo di fornire terapie altamente differenziate per le necessità dei pazienti in ambito ematologico e oncologico”.
“La VOD grave è una malattia complessa, imprevedibile, con un notevole impatto per pazienti, medici e risorse sanitarie. Per queste ragioni è necessario un intervento precoce e concreto atto a salvare il maggior numero di vite e limitarne il più possibile gli effetti. Defibrotide è un farmaco da lungo atteso dagli specialisti per intervenire contro questa grave complicanza del trapianto”, ha dichiarato Mohamad Mohty, presidente eletto dell’EBMT e Professore di Ematologia al Saint-Antoine Hospital e all’Università Pierre & Marie Curie di Parigi.
“La VOD grave, caratterizzata da aumento di volume del fegato, associato a dolore, ittero, ritenzione di liquidi, ascite, insorge usualmente entro 30 giorni dopo il trapianto; l’evoluzione è verso l’insufficienza funzionale multi-organica, con coinvolgimento di altri organi come reni e polmoni, e la morte sopravviene con una frequenza molto elevata in assenza di trattamento. La precocità dell’intervento terapeutico è cruciale per ottimizzare le probabilità di successo” ha spiegato Franco Locatelli, Direttore del dipartimento di onco-ematologia pediatrica e medicina trasfusionale presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.
“Stante questa evoluzione, nel tempo, sono state impiegate diverse strategie di intervento con agenti antitrombotici, in associazione a terapia anticoagulante, ma i farmaci impiegati sono spesso risultati eccessivamente rischiosi. La condizione ideale sarebbe quella rappresentata dalla disponibilità di un farmaco in grado di proteggere le cellule endoteliali dei vasi sinusoidali del fegato, senza compromettere gli effetti della terapia citotossica e senza importanti effetti anticoagulanti sistemici. Defibrotide sembrerebbe rappresentare tutto questo” ha aggiunto Fabio Ciceri, Direttore dell’unità di ematologia e trapianto di midollo osseo dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano.
L’efficacia di defibrotide nella cura della VOD grave, in pazienti sottoposti a TCSE, è evidenziata dai dati di uno studio pivotale, multicentrico, di fase 3, che ha valutato il farmaco nel trattamento della sVOD, confrontandolo con un gruppo di controllo storico, che aveva ricevuto una terapia di supporto standard. In questo studio, defibrotide ha dimostrato vantaggi significativi in termini di sopravvivenza nei pazienti con sVOD nel TCSE, con il 52% in più di pazienti sopravvissuti oltre i 100 giorni dopo il trapianto rispetto al gruppo di controllo storico (38,2% nel gruppo defibrotide, rispetto al 25% nel gruppo di controllo storico; p=0,0341). Nello studio clinico, il 23,5% dei pazienti trattati con defibrotide ha ottenuto una risposta completa, dopo 100 giorni dal trapianto, rispetto al 9,4% di quelli del gruppo di controllo storico (p=0,013).
Questi dati di efficacia sono confermati da quelli di uno studio di fase 2 per la definizione del dosaggio, da quelli del Programma internazionale di uso compassionevole e da un’analisi preliminare (subset di pazienti con sVOD), di un’indagine in aperto IND (Investigational New Drug) in corso negli Stati Uniti. Inoltre, l’approvazione europea di defibrotide in pazienti con sVOD è stata favorita dai risultati di un registro indipendente statunitense.
Il farmaco è generalmente ben tollerato nei gruppi di pazienti di tutte le età. Nello studio pivotale di fase 3, l’incidenza complessiva delle reazioni avverse nel gruppo in trattamento con defibrotide risultava simile a quella nel gruppo di controllo storico. Le reazioni avverse più frequenti osservate durante gli studi clinici sono state emorragie, ipotensione e disturbi della coagulazione. (Per la lista completa degli effetti collaterali riportati con defibrotide, consultare la scheda tecnica).
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale.
Consultare la scheda tecnica del farmaco, prima della prescrizione, particolarmente in relazione all’impiego di prodotti medicinali che aumentano il rischio di emorragia, all’uso concomitante di terapia anticoagulante sistemica, a farmaci che interferiscano con l’aggregazione piastrinica, all’utilizzo in pazienti che abbiano o possano sviluppare sanguinamento acuto clinicamente rilevante e necessitino di trasfusione e nei pazienti che abbiano instabilità emodinamica.
La malattia veno occlusiva epatica (VOD)
La VOD è una complicanza del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE); nella sua forma grave può essere associata a insufficienza funzionale multi-organica e ad una mortalità che in alcuni casi è stata riportata essere superiore all’80%. Il TCSE si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di alcune patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie. Nell’Unione Europea, la VOD è considerata una malattia rara, che colpisce meno di 5 persone su 10.000. Diversi studi hanno riportato percentuali di incidenza differenti tra loro. In generale, si stima che circa il 14% di pazienti sottoposti a TCSE sviluppi VOD.
Jazz Pharmaceuticals
Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) è un’azienda specializzata nel settore biofarmaceutico focalizzata sul miglioramento della vita dei pazienti, che ricerca, sviluppa e distribuisce una varietà di prodotti destinati a esigenze mediche finora insoddisfatte. L’azienda ha un portfolio diversificato di prodotti e molecole in studio nelle aree dei disturbi del sonno, dell’ematologia/oncologia, del dolore e della psichiatria, tra i quali Ervinase® e Defitelio® (defibrotide) commercializzati anche al di fuori degli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, www.jazzpharmaceuticals.com
Gentium S.p.A.
Gentium S.p.A. è una società del gruppo Jazz Pharmaceuticals con sede a Villa Guardia (Como), che ha sviluppato e commercializza defibrotide in Europa. Per ulteriori informazioni www.gentium.com
"Safe Harbor" Statement under the Private Securities Litigation Reform Act of 1995
This press release contains forward-looking statements, including, but not limited to, statements related to the therapeutic and commercial potential of Defitelio® (defibrotide), the expected launch of Defitelio in additional European countries and the timing thereof, the potential for defibrotide to be developed for approval in countries outside the EU and in other indications and other statements that are not historical facts. These forward-looking statements are based on Jazz Pharmaceuticals' current expectations and inherently involve significant risks and uncertainties. Actual results and the timing of events could differ materially from those anticipated in such forward-looking statements as a result of these risks and uncertainties, which include, without limitation, risks and uncertainties associated with the company’s ability to realise the anticipated revenues from Defitelio; the company’s ability to successfully launch and commercialise Defitelio in a timely manner in additional European countries, including possible delays and unforeseen difficulties in obtaining pricing and reimbursement approvals for Defitelio in any of these countries and the possibility that the approved level of governmental pricing and reimbursement for Defitelio in any of these countries may be lower than the company’s estimates; the company's ability to successfully manage the risks associated with integrating Defitelio into the company's product portfolio; the company’s ability to obtain regulatory approval for defibrotide in other countries, including the United States, and in other indications; and those other risks detailed from time-to-time under the caption "Risk Factors" and elsewhere in Jazz Pharmaceuticals plc's Securities and Exchange Commission filings and reports (Commission File No. 001-33500), including the Annual Report on Form 10-K for the year ending in December 31, 2013 and future filings and reports by the company. Jazz Pharmaceuticals undertakes no duty or obligation to update any forward-looking statements contained in this press release as a result of new information, future events or changes in its expectations.
FONTE Jazz Pharmaceuticals plc e Gentium S.p.A.
Milano, 31 marzo 2014 - Jazz Pharmaceuticals plc. (Nasdaq: JAZZ) e Gentium S.p.A., l’azienda farmaceutica con sede a Villa Guardia in provincia di Como recentemente entrata a far parte del gruppo Jazz, annunciano oggi il lancio europeo di defibrotide (Defitelio®), il primo e unico farmaco, interamente frutto della ricerca italiana, approvato in Europa per il trattamento della malattia veno occlusiva epatica grave (definita sVOD o VOD grave) in adulti e bambini di oltre 1 mese di età, sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Defibrotide è stato recentemente lanciato in Germania e Austria. In Italia, nel mese di marzo, l’Agenzia del farmaco (AIFA) ne ha deliberato l’inclusione nella lista dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n.648 (G.U. n. 52 del 4 Marzo 2014). Nel corso del 2014 e del 2015, il farmaco dovrebbe essere disponibile in ulteriori 27 paesi europei.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di alcune patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie. Una delle più serie e precoci complicazioni di questo intervento è rappresentata dalla malattia veno occlusiva epatica (VOD), che nella sua forma grave è associata a una mortalità che in alcuni casi è stata riportata essere superiore all’80%.
“Defibrotide è il primo farmaco approvato in Europa per il trattamento della sVOD, un importante svolta per pazienti con questa malattia potenzialmente letale”, ha detto Bruce C. Cozadd presidente e CEO di Jazz Pharmaceuticals plc. “Il lancio europeo di questo farmaco rappresenta un passo importante nell’integrazione di Jazz Pharmaceuticals e Gentium, dopo l’acquisizione all’inizio di quest’anno e consolida il nostro obiettivo di fornire terapie altamente differenziate per le necessità dei pazienti in ambito ematologico e oncologico”.
“La VOD grave è una malattia complessa, imprevedibile, con un notevole impatto per pazienti, medici e risorse sanitarie. Per queste ragioni è necessario un intervento precoce e concreto atto a salvare il maggior numero di vite e limitarne il più possibile gli effetti. Defibrotide è un farmaco da lungo atteso dagli specialisti per intervenire contro questa grave complicanza del trapianto”, ha dichiarato Mohamad Mohty, presidente eletto dell’EBMT e Professore di Ematologia al Saint-Antoine Hospital e all’Università Pierre & Marie Curie di Parigi.
“La VOD grave, caratterizzata da aumento di volume del fegato, associato a dolore, ittero, ritenzione di liquidi, ascite, insorge usualmente entro 30 giorni dopo il trapianto; l’evoluzione è verso l’insufficienza funzionale multi-organica, con coinvolgimento di altri organi come reni e polmoni, e la morte sopravviene con una frequenza molto elevata in assenza di trattamento. La precocità dell’intervento terapeutico è cruciale per ottimizzare le probabilità di successo” ha spiegato Franco Locatelli, Direttore del dipartimento di onco-ematologia pediatrica e medicina trasfusionale presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.
“Stante questa evoluzione, nel tempo, sono state impiegate diverse strategie di intervento con agenti antitrombotici, in associazione a terapia anticoagulante, ma i farmaci impiegati sono spesso risultati eccessivamente rischiosi. La condizione ideale sarebbe quella rappresentata dalla disponibilità di un farmaco in grado di proteggere le cellule endoteliali dei vasi sinusoidali del fegato, senza compromettere gli effetti della terapia citotossica e senza importanti effetti anticoagulanti sistemici. Defibrotide sembrerebbe rappresentare tutto questo” ha aggiunto Fabio Ciceri, Direttore dell’unità di ematologia e trapianto di midollo osseo dell’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano.
L’efficacia di defibrotide nella cura della VOD grave, in pazienti sottoposti a TCSE, è evidenziata dai dati di uno studio pivotale, multicentrico, di fase 3, che ha valutato il farmaco nel trattamento della sVOD, confrontandolo con un gruppo di controllo storico, che aveva ricevuto una terapia di supporto standard. In questo studio, defibrotide ha dimostrato vantaggi significativi in termini di sopravvivenza nei pazienti con sVOD nel TCSE, con il 52% in più di pazienti sopravvissuti oltre i 100 giorni dopo il trapianto rispetto al gruppo di controllo storico (38,2% nel gruppo defibrotide, rispetto al 25% nel gruppo di controllo storico; p=0,0341). Nello studio clinico, il 23,5% dei pazienti trattati con defibrotide ha ottenuto una risposta completa, dopo 100 giorni dal trapianto, rispetto al 9,4% di quelli del gruppo di controllo storico (p=0,013).
Questi dati di efficacia sono confermati da quelli di uno studio di fase 2 per la definizione del dosaggio, da quelli del Programma internazionale di uso compassionevole e da un’analisi preliminare (subset di pazienti con sVOD), di un’indagine in aperto IND (Investigational New Drug) in corso negli Stati Uniti. Inoltre, l’approvazione europea di defibrotide in pazienti con sVOD è stata favorita dai risultati di un registro indipendente statunitense.
Il farmaco è generalmente ben tollerato nei gruppi di pazienti di tutte le età. Nello studio pivotale di fase 3, l’incidenza complessiva delle reazioni avverse nel gruppo in trattamento con defibrotide risultava simile a quella nel gruppo di controllo storico. Le reazioni avverse più frequenti osservate durante gli studi clinici sono state emorragie, ipotensione e disturbi della coagulazione. (Per la lista completa degli effetti collaterali riportati con defibrotide, consultare la scheda tecnica).
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale.
Defibrotide
(Defitelio®)
Nel mese di Ottobre 2013, la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione
all’immissione in commercio di defibrotide per il trattamento della malattia
veno occlusiva epatica grave in adulti e bambini di oltre un mese di età,
sottoposti al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE). Defibrotide
non è indicato nei pazienti con ipersensibilità al principio attivo o a ciascuno
degli eccipienti, né all’uso concomitante con terapia trombolitica. In aggiunta
all’indicazione approvata nell’Unione Europea, defibrotide ha potenzialità di
sviluppo per l’approvazione in paesi extra-UE e per altre indicazioni.
Defibrotide ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA), dall’Agenzia
Europea del Farmaco (EMA) e dalla Korean Ministry of Food and Drug Safety (MFDS)
la designazione di farmaco orfano sia per il trattamento sia per la prevenzione
della VOD, dalla Australian Government - Department of Health la designazione di
farmaco orfano per il trattamento della VOD e la Fast Track Designation dalla
FDA per il trattamento della VOD grave. Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc. ha
acquisito i diritti di commercializzazione di defibrotide per il trattamento e
la prevenzione della VOD in Nord America, America Centrale e Sud
America.Consultare la scheda tecnica del farmaco, prima della prescrizione, particolarmente in relazione all’impiego di prodotti medicinali che aumentano il rischio di emorragia, all’uso concomitante di terapia anticoagulante sistemica, a farmaci che interferiscano con l’aggregazione piastrinica, all’utilizzo in pazienti che abbiano o possano sviluppare sanguinamento acuto clinicamente rilevante e necessitino di trasfusione e nei pazienti che abbiano instabilità emodinamica.
La malattia veno occlusiva epatica (VOD)
La VOD è una complicanza del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (TCSE); nella sua forma grave può essere associata a insufficienza funzionale multi-organica e ad una mortalità che in alcuni casi è stata riportata essere superiore all’80%. Il TCSE si esegue come trattamento curativo nei pazienti con tumori maligni del sangue, alcuni tumori solidi e in caso di alcune patologie non maligne, come gravi emoglobinopatie. Nell’Unione Europea, la VOD è considerata una malattia rara, che colpisce meno di 5 persone su 10.000. Diversi studi hanno riportato percentuali di incidenza differenti tra loro. In generale, si stima che circa il 14% di pazienti sottoposti a TCSE sviluppi VOD.
Jazz Pharmaceuticals
Jazz Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ) è un’azienda specializzata nel settore biofarmaceutico focalizzata sul miglioramento della vita dei pazienti, che ricerca, sviluppa e distribuisce una varietà di prodotti destinati a esigenze mediche finora insoddisfatte. L’azienda ha un portfolio diversificato di prodotti e molecole in studio nelle aree dei disturbi del sonno, dell’ematologia/oncologia, del dolore e della psichiatria, tra i quali Ervinase® e Defitelio® (defibrotide) commercializzati anche al di fuori degli Stati Uniti. Per ulteriori informazioni, www.jazzpharmaceuticals.com
Gentium S.p.A.
Gentium S.p.A. è una società del gruppo Jazz Pharmaceuticals con sede a Villa Guardia (Como), che ha sviluppato e commercializza defibrotide in Europa. Per ulteriori informazioni www.gentium.com
"Safe Harbor" Statement under the Private Securities Litigation Reform Act of 1995
This press release contains forward-looking statements, including, but not limited to, statements related to the therapeutic and commercial potential of Defitelio® (defibrotide), the expected launch of Defitelio in additional European countries and the timing thereof, the potential for defibrotide to be developed for approval in countries outside the EU and in other indications and other statements that are not historical facts. These forward-looking statements are based on Jazz Pharmaceuticals' current expectations and inherently involve significant risks and uncertainties. Actual results and the timing of events could differ materially from those anticipated in such forward-looking statements as a result of these risks and uncertainties, which include, without limitation, risks and uncertainties associated with the company’s ability to realise the anticipated revenues from Defitelio; the company’s ability to successfully launch and commercialise Defitelio in a timely manner in additional European countries, including possible delays and unforeseen difficulties in obtaining pricing and reimbursement approvals for Defitelio in any of these countries and the possibility that the approved level of governmental pricing and reimbursement for Defitelio in any of these countries may be lower than the company’s estimates; the company's ability to successfully manage the risks associated with integrating Defitelio into the company's product portfolio; the company’s ability to obtain regulatory approval for defibrotide in other countries, including the United States, and in other indications; and those other risks detailed from time-to-time under the caption "Risk Factors" and elsewhere in Jazz Pharmaceuticals plc's Securities and Exchange Commission filings and reports (Commission File No. 001-33500), including the Annual Report on Form 10-K for the year ending in December 31, 2013 and future filings and reports by the company. Jazz Pharmaceuticals undertakes no duty or obligation to update any forward-looking statements contained in this press release as a result of new information, future events or changes in its expectations.
FONTE Jazz Pharmaceuticals plc e Gentium S.p.A.
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