Grünenthal riceve la Breakthrough Therapy Designation da parte del FDA americano per il Neridronato, nel trattamento della Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS), una patologia orfana debilitante senza risposte mediche

Il Neridronato è il primo farmaco sperimentale a ricevere la Breakthrough Therapy  Designation per il trattamento della CRPS
Il Neridronato è stato scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma SpA, Pisa, Italia
Il Neridronato, oggi in sviluppo clinico di fase III, potrebbe essere il primo trattamento approvato negli USA per la CRPS, malattia orfana che presenta dolore severo e persistente, oggi priva di opzioni di trattamento sufficientemente efficaci

Aachen, Germania, e Pisa, Italia – 16 Dicembre 2016 – Grünenthal, un’azienda farmaceutica dedita alla Ricerca e Sviluppo, di proprietà familiare, con sede in Germania, e Abiogen Pharma, un’azienda farmaceutica di proprietà familiare, con sede a Pisa, Italia, hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso al Neridronato la designazione di Breakthrough Therapy. Il Neridronato è un farmaco sperimentale, per il trattamento della Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS), una patologia orfana, grave e debilitante. Oggi, in assenza di una terapia approvata da FDA o EMA, è presente la chiara necessità di un’opzione terapeutica efficace, che risponda a questa necessità medica. La CRPS è una patologia debilitante caratterizzata da dolore severo, continuo e bruciante, spesso presente ad una estremità, in seguito a una lesione o ad un intervento chirurgico. È una delle condizioni più dolorose che un paziente possa provare.(1)

La Breakthrough Therapy Designation è supportata dai risultati di uno studio clinico di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, che ha dimostrato una riduzione significativa nel dolore e nei sintomi della CRPS-I, attraverso l’utilizzo di una cura a base di Neridronato 2. Il Neridronato è una nuova entità clinica (New Chemical Entity, NCE) e un farmaco sperimentale negli Stati Uniti d’America. Ha ricevuto, da parte della FDA, la designazione Fast Track nel mese di Agosto 2015 e la designazione di farmaco orfano nel mese di marzo 2013.

“Il grande peso per i pazienti affetti da CRPS ci spinge ogni giorno a fornire loro dei benefici reali – afferma il Dr. Klaus-Dieter Langner, Chief Scientific Officer di Grünenthal – E’ incoraggiante vedere che l’FDA riconosce la pressante necessità di nuovi trattamenti per i pazienti affetti da CRPS e abbia concesso al Neridronato la designazione di Breakthrough Therapy. Questo sostiene i nostri sforzi per sviluppare un’opzione terapeutica efficace per questi pazienti. Ci impegniamo, a fianco della FDA, per poter fornire il Neridronato ai pazienti con CRPS nel più breve tempo possibile”.

Gabriel Baertschi, CEO del Grünenthal Group, commenta “Grünenthal si dedica a migliorare la vita dei pazienti affetti da dolore, oltre che da malattie orfane, che hanno opzioni di trattamento limitate. Questa è un’area con molte necessità non soddisfatte. Quale leader mondiale nel dolore, il nostro focus è di sviluppare trattamenti che potenzialmente cambino la vita, per i pazienti con diverse malattie in cui è presente dolore. Attraverso l’acquisizione di Thar Pharmaceuticals, abbiamo aggiunto alla nostra pipeline il Zalendronato in forma orale, che entrerà nello sviluppo di fase III per il trattamento della CRPS. Insieme al Neridronato, il nostro composto primario nella CRPS, la nostra piattaforma di opzioni in sviluppo per questa patologia debilitante sta crescendo”.

“Siamo molto lieti di vedere come la collaborazione continuativa con Grünenthal, su una molecola nata nel nostro Centro di Ricerca, stia evolvendo e desideriamo che il nostro rapporto continui – dichiara il Dr. Massimo Di Martino, Presidente e CEO di Abiogen Pharma – Lavorare per migliorare la vita dei pazienti affetti da SDRC è molto gratificante e ci impegniamo a fare tutto il possibile per dare supporto agli sforzi di Grünenthal”.

La Breakthrough Therapy Designation dell’FDA mira a rendere più veloce lo sviluppo e la revisione delle terapie dirette al trattamento di malattie gravi, o che rappresentano una minaccia per la vita di chi ne è affetto, e danno prove precoci di potenziali benefici clinici in queste patologie, per assicurare che i pazienti le possano ricevere il prima possibile.

Grünenthal ha ottenuto i diritti di sviluppo e commercializzazione in Nord America e in Sud America nel 2013.

Neridronato 
Il Neridronato (o acido neridronico) è un aminobifosfosfonato sperimentale in fase III di sviluppo. Non è approvato negli Stati Uniti d’America. Grünenthal ne detiene i diritti di sviluppo e di commercializzazione in Nord America e in Sud America. Il Neridronato è stato scoperto e sviluppato da Abiogen Pharma, Pisa, Italia. Abiogen ha ceduto la licenza per lo sviluppo e la commercializzazione nel Nord America e Sud America all’azienda americana NovaPharm Therapeutics; Grünenthal ha ottenuto questi diritti nel 2013.

Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS)
La Sindrome da Dolore Regionale Complesso (CRPS), nel passato conosciuta come Distrofia Simpatica Riflessa (DSR), è una patologia debilitante caratterizzata da dolore severo, continuo, bruciante o pulsante, spesso presente ad una estremità, in seguito a una lesione o ad un intervento chirurgico. L’eccessivo dolore è accompagnato da una modifica nel colore della pelle, nella temperatura e/o da gonfiore/edema. È un dolore persistente ed è classificato come la forma più grave di dolore cronico presente oggi nel McGill Pain Index. La CRPS porta alla perdita di funzionalità fisica e può risultare in una disabilità significativa e, talvolta, permanente. Ad oggi, non esistono trattamenti approvati da FDA o EMA per i pazienti affetti da CRPS.

Post popolari in questo blog

Merck Serono presenta Vigorskin K1 PLUS