Sclerosi Multipla: studio BENEFIT-15 di Bayer arruola primo paziente

Milano, 4 ottobre 2017 - Bayer ha incluso il primo paziente nello studio BENEFIT-15 per valutare l’andamento dei pazienti in un periodo  di follow-up della durata di 15 anni, dal momento dell’inizio della loro partecipazione allo studio BENEFIT. Lo studio BENEFIT prevedeva l’arruolamento di pazienti con un primo episodio suggestivo di Sclerosi Multipla (SM), cioè i cosiddetti pazienti CIS (Clinically Isolated Syndrome).

“Ci fa molto piacere che i pazienti coinvolti nello studio BENEFIT partecipino a questo studio di follow-up a 15 anni dalla randomizzazione. I risultati raccolti da questa coorte ben caratterizzata, sottoposta a follow-up subito dopo la comparsa dei primi sintomi della malattia, ci aiuteranno a capire meglio l’impatto a lungo termine del trattamento precoce della SM con interferone beta-1b. Tali risultati hanno un valore intrinseco, soprattutto se si pensa che la SM si sviluppa generalmente in trenta-quarant’anni e può influenzare in maniera significativa la vita di chi ne è colpito. Ecco perché questo follow-up a lungo termine in un gruppo ben caratterizzato di pazienti è estremamente prezioso,” ha dichiarato Ludwig Kappos, Professore e Primario di Neurologia all’Ospedale universitario di Basilea, in Svizzera. 

Durante lo studio BENEFIT, i pazienti sono stati sottoposti in modo randomizzato a un trattamento con interferone beta-1b o placebo entro 60 giorni dalla comparsa dei primi sintomi indicativi di SM. Ai pazienti inizialmente trattati con placebo è stato poi  somministrato interferone beta-1b o appena  fatta la diagnosi di sclerosi multipla clinicamente definita (SMCD) o dopo  un massimo di due anni di trattamento. Il gruppo è stato poi seguito a intervalli regolari per un periodo di 8 anni e successivamente in cross-sectional setting  dopo 11 anni e ora, nuovamente, dopo 15 anni dall’insorgenza della malattia e dall’inserimento randomizzato nello studio.
Ci sono ancora molte questioni irrisolte sulla SM, come ad esempio i fattori predittivi sullo sviluppo della malattia, che lo studio di follow-up a lungo termine BENEFIT-15 potrebbe contribuire a risolvere. La sperimentazione permetterà inoltre di approfondire le conoscenze su aspetti significativi della vita dei pazienti, come l’occupazione, l’utilizzo delle risorse e la qualità della vita, oltre che sui classici parametri clinici della malattia.

All’analisi di follow-up a11 anni sui pazienti coinvolti nello studio BENEFIT ha partecipato il 59,4% della coorte iniziale (n=278/468)[1]. I pazienti originariamente trattati con placebo (gruppo di trattamento ritardato) hanno assunto  interferone beta-1b  mediamente con 1,5 anni di ritardo rispetto al gruppo  trattato precocemente. Sebbene all’inizio dello studio la risonanza magnetica abbia rivelato un’attività intensa della malattia per entrambi i gruppi, i pazienti hanno mostrato una progressione relativamente moderata della patologia nei primi 11 anni, con poche differenze ancora evidenti fra i gruppi ma a favore di quelli trattati precocemente con interferone beta-1b, per i quali è stato riferito un tasso di ricaduta annualizzato inferiore e punteggi migliori nei parametri cognitivi del Test di valutazione dell’attenzione divisa uditivo-verbale (Paced Auditory Serial Addition Test - PASAT). Particolarmente importante è inoltre lo stato occupazionale dei pazienti coinvolti nello studio, rimasto abbastanza stabile nell’arco degli 11 anni di trattamento: infatti, se all’insorgenza della malattia ad avere un lavoro era l’81,3% dei pazienti, decorsi 11 anni il tasso di occupazione era del 73,4%. Si tratta di un risultato di gran lunga migliore rispetto a quello illustrato nella letteratura per coorti di pazienti affetti da SM con durata simile della malattia[2].
Lo studio BENEFIT-15 rivelerà ora se l’impatto positivo del trattamento precoce è in grado di mantenersi nel tempo.

Lo studio BENEFIT
Importante pietra miliare nella sperimentazione sulla sclerosi multipla, BENEFIT valuta i benefici di un trattamento precoce con interferone beta-1b dopo il primo evento clinico indicativo dell’insorgenza della malattia. La sperimentazione multi-centrica BENEFIT iniziale si è svolta in 98 centri dislocati in 20 paesi e ha coinvolto pazienti con all’anamnesi un solo episodio clinico indicativo di SM. Un totale di 468 pazienti, che avevano riferito un primo evento clinico demielinizzante indicativo di SM e con esiti alla risonanza magnetica tipici della SM, hanno ricevuto a giorni alterni in modo randomizzato 250 microgrammi di interferone beta-1b o placebo per un massimo di due anni, tramite iniezione sottocutanea in doppio cieco. Tutti i partecipanti allo studio sono stati poi invitati a prendere parte a un’analisi di follow-up con interferone beta-1b. L’ analisi condotta ha valutato in maniera prospettica, per un periodo complessivo di cinque anni, l’impatto del trattamento precoce rispetto a quello ritardato, sullo sviluppo a lungo termine della malattia.  Al completamento del quinquennio prestabilito, ai pazienti è stato proposto di partecipare ad uno studio osservazionale con estensione a 8 anni a cui hanno aderito in totale 284 dei 468 pazienti iniziali (60,7%) (178 trattati con interferone beta-1b e 106 con placebo). All’undicesimo anno, 278 pazienti (59,4%) della coorte iniziale dello studio BENEFIT sono stati consultati e valutati in uno studio interventistico con visite individuali.  Lo studio BENEFIT-15 è anch’esso  uno studio a cross-sectional setting, che coinvolgerà e valuterà i pazienti della coorte iniziale dello studio BENEFIT.                       
Con la terminologia “trattamento precoce” si intende un trattamento somministrato  dopo il primo evento clinico, appena il paziente ha iniziato lo studio . Con “trattamento ritardato” si indica  quella terapia iniziata dopo due anni dall’inizio dello studio o, se precedente, in occasione del secondo evento clinico.

La sclerosi multipla
La SM è una malattia cronica e progressiva del sistema nervoso centrale. Il rischio di invalidità aumenta con il protrarsi della malattia. I sintomi della SM variano da persona a persona e possono essere imprevedibili. Possono includere: affaticamento o stanchezza, offuscamento dell'immagine a uno o entrambi gli occhi, debolezza ad una o più estremità, intorpidimento e formicolio a viso, braccia, gambe e tronco, spasticità (rigidità muscolare), vertigini, visione doppia, disartria e perdita di controllo della vescica.




[1] Kappos L, Edan G, Freedman MS et al. The 11-year long-term follow-up study from the randomized BENEFIT CIS trial. Neurology. 6 settembre 2016;87(10):978-87
[2] Karampampa K, Gustavsson A, Miltenburger C, Eckert B. Treatment experience, burden and unmet needs (TRIBUNE) in MS study: results from five European countries. Mult Scler 2012;18(2 suppl):7–15.

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