Terapia dell’emofilia A
Bayer riceve l'approvazione europea per damoctocog alfa pegol
  • Il profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato dimostrato da studi clinici durati oltre cinque anni.
  • La profilassi con damoctocog alfa pegol garantisce adeguate concentrazioni di fattore VIII nel sangue per un tempo maggiore.                                                                                                                                                 

Milano, 28 Novembre 2018 Bayer ha annunciato che damoctocog alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea del farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Il regime di profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni cinque giorni o, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette giorni o due volte alla settimana. L'approvazione si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII.

“La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone affette da emofilia A e noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere a tale esigenza senza compromettere una buona protezione dai sanguinamenti”, afferma la Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano. “L'opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti dai sanguinamenti”.

L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa segna un traguardo importante per quest’anno e segue a quella già ricevuta negli Stati Uniti ed in Giappone.

Studio PROTECT VIII
L'approvazione dell'Unione Europea si basa sui risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII, che ha valutato la terapia nella profilassi, il trattamento a domanda e la gestione perioperatoria in pazienti adulti o adolescenti, precedentemente trattati, di età superiore o uguale a 12 anni con emofilia A grave.
Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti trattati una sola volta alla settimana e tutti i partecipanti trattati ogni cinque giorni (100%) con damoctocog alfa pegol hanno raggiunto una buona protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96; la metà di loro ha avuto 0 sanguinamenti. Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di trattamento in profilassi che con quello a domanda.
Un buon profilo di sicurezza ed efficacia è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione del PROTECT VIII e delle succesive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello studio, l'ABR totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello dello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza.

 Bayer in Emofilia
Bayer da sempre aiuta a migliorare le condizioni delle persone con emofilia. Abbiamo una profonda conoscenza dei bisogni e delle aspirazioni delle persone affette da emofilia, costruita in oltre 25 anni di relazioni con la comunità emofilica. La terapia sostitutiva con il FVIII è lo standard di cura per prevenire o bloccare ogni tipo di sanguinamento. Il portfolio di prodotti Bayer nell’emofilia offre a tutte le persone affette da emofilia A un trattamento per soddisfare ogni loro bisogno e il loro stile di vita in tutte le fasce di età. Collaboriamo con ricercatori, operatori sanitari e gruppi di pazienti per costruire una comunità forte e per aiutare le persone con emofilia a vivere una vita appagante.
La passione di Bayer nell’aiutare a migliorare il futuro delle persone con emofilia si conferma nel guidare e investire verso la prossima generazione di soluzioni terapeutiche. 

Emofilia A
L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno cronico alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani. L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi, interessando persone in tutto il mondo. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone. Ad esempio, oggi ci sono circa 6.000 persone affette da emofilia A in Francia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti.

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