Emofilia A: disponibile anche in Italia efmoroctocog alfa, il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata con tecnologia Fc
Disponibile anche in Italia efmoroctocog alfa di Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™),
il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata, ottenuto mediante tecnologia
Fc (rFVIIIFc).1 Il farmaco, di cui si è e parlato anche al World
Federation of Hemophilia (WFH) Congress 2016, il più importante
congresso mondiale dedicato all’emofilia che si è svolto ad Orlando negli USA,
è indicato per la profilassi e il trattamento dei sanguinamenti in persone con
emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) di tutte le età.
Si tratta di una proteina ricombinante di fusione costituita
dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’immunoglobulina
umana IgG1. Per questa sua caratteristica, efmoroctocog alfa rappresenta il primo trattamento per l’emofilia A
(approvato nell’Unione europea) che offre una protezione prolungata verso gli
episodi emorragici con infusioni endovenose profilattiche praticate ogni 3-5 giorni.
Per la sua emivita prolungata, efmoroctocog alfa offre una maggior flessibilità
e, pertanto, la possibilità di migliorare il trattamento: maggior protezione
dai sanguinamenti, senza aumentare il consumo di fattore e minor impatto della
terapia grazie alla riduzione del numero di infusioni endovenose.2
“Siamo di fronte a una nuova era, dove la qualità di vita
degli emofilici potrà essere ulteriormente migliorata - afferma Giovanni Di Minno, Presidente dell’Associazione Italiana Centri
Emofilia (AICE) -. L’arrivo della
profilassi in emofilia ha migliorato la qualità di vita dei pazienti, riducendo
i sanguinamenti e i danni articolari. Questo, però, imponeva di infondere il
fattore sostitutivo più volte a settimana (comunemente 3) e il rischio di
sanguinamenti occasionali restava possibile. Disporre di un prodotto a emivita
prolungata significa ridurre potenzialmente a zero questo rischio e, allo
stesso tempo, diminuire il numero di infusioni. Questo riduce l’impatto del
trattamento sulla qualità di vita del paziente e aumenta la sua aderenza alla
terapia. Un prodotto a emivita prolungata ci permetterà di essere sempre più
vicini all’obiettivo finale: sanguinamenti zero in emofilia”.
L’approvazione di efmoroctocog alfa (rFVIIFc) per l’emofilia
A nei 28 Paesi membri dell’Unione europea (UE), oltre a Islanda, Liechtenstein
e Norvegia, avvenuta lo scorso novembre, si basa sui risultati degli studi clinici di fase 3 A-LONG e Kids
A-LONG. Nello sviluppo clinico sono stati esaminati l’efficacia, la
sicurezza e il profilo farmacocinetico di efmoroctocog
alfa negli adulti e adolescenti di età superiore ai 12 anni e in bambini di
età inferiore ai 12 anni con emofilia A grave; entrambi i gruppi erano già
stati precedentemente trattati con altre terapie. 4,6
“Accogliamo con favore
l’avvento di questo nuovo farmaco, che va ad accrescere l’offerta di prodotti a
disposizione dei clinici per fornire risposte terapeutiche sempre più adeguate
alle esigenze dei singoli pazienti - dice Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni
Emofilici (FedEmo Onlus) -. Terapie
in grado di offrire una maggiore protezione per più tempo assicurano una
miglior prevenzione verso i sanguinamenti, un importante passo avanti per
queste persone, sia dal punto di vista clinico che sociale. Inoltre, ridurre il
numero di infusioni rappresenta un concreto vantaggio per la comunità
emofilica. L’augurio è che ai pazienti venga consentito l’accesso in tempi
brevi a questi nuovi trattamenti, sempre in un’ottica complessiva di
sostenibilità del sistema”.
In profilassi, un livello di fattore VIII pari a 1 UI/dL è
generalmente ritenuto la soglia minima per prevenire gli episodi di
sanguinamento. Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. Pertanto, per
mantenere un livello di fattore VIII adeguato, l’emivita relativamente breve
delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione
endovenosa frequente, un limite per un trattamento ottimale. Efmoroctocog alfa, grazie alla sua clearance ridotta e all’emivita
prolungata, è in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza
aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento
stesso.3-7
“La profilassi, così come
l’abbiamo conosciuta sino ad oggi, è una sorta di compromesso. Le infusioni si
praticano ogni due/tre giorni anche se, per garantire un regime di coagulazione
normale, dovrebbero essere ogni 24 ore; l’emivita media delle terapie
convenzionali, infatti, è di circa 12 ore - dichiara Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso -. L’altro problema è legato agli adolescenti,
alla loro scarsa aderenza terapeutica che espone a un rischio elevato di sanguinamenti
e emorragie. E la discontinuità favorisce le emorragie cosiddette subcliniche,
causa di importanti danni articolari. Ben vengano, quindi, le nuove terapie a
emivita prolungata, che possono solo portare ad un innalzamento della qualità
di vita di tutta la comunità emofilica”.
La Tecnologia Fc di efmoroctocog alfa (rFVIIIFc) negli studi A-LONG e Kids A-LONG e sulla
base dei dati ad interim dello studio di estensione in aperto ASPIRE, ha
dimostrato di superare i principali limiti terapeutici esistenti oggi: sia
aumentare il livello di protezione senza incrementare il numero di infusioni, sia
ridurre la frequenza di somministrazione senza compromettere i livelli di
protezione dai sanguinamenti.3-7
rFVIIIFc
Efmoroctocog alfa è il
primo fattore VIII ricombinante della coagulazione ad emivita prolungata approvato
nell’UE. È indicato per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in
persone che convivono con l’emofilia A (carenza del fattore VIII) e può essere
utilizzato da persone di tutte le età. Efmoroctocog alfa è stato sviluppato legando
ad una molecola del fattore VIII, con delezione del dominio B, la porzione Fc
dell’immunoglobulina umana IgG1 (proteina che si trova comunemente nel corpo). Ciò
consente di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per
prolungare l’emivita della terapia.1 Benché la fusione con la
porzione Fc sia una tecnica in uso da oltre 15 anni, Sobi e Biogen sono le
prime aziende ad applicarla per il trattamento dell’emofilia. Come con
qualsiasi altra proteina iniettabile, in seguito alla somministrazione di
rFVIIIFc, possono presentarsi episodi di ipersensibilità di tipo allergico o lo
sviluppo di inibitori.
L’emofilia A
L’emofilia A è una
malattia genetica rara e cronica che provoca problemi di coagulazione del
sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il fattore
VIII della coagulazione. Le persone che convivono con l’emofilia sono soggette
a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra cui emartri, che causano dolore e
provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici
possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel
mondo ci sono 140.000 persone che convivono con l’emofilia A. In Italia si
stima che ne siano affette circa 3.700 persone.8-9
Sobi
Sobi è un’azienda multinazionale biofarmaceutica che dedica la propria
attività alle malattie rare. La mission
aziendale è sviluppare e rendere disponibili terapie e servizi innovativi che
migliorino la vita dei pazienti. Le opzioni terapeutiche offerte sono
principalmente focalizzate sull’emofilia, le malattie infiammatorie e le
malattie genetiche. Sobi commercializza, inoltre, farmaci per malattie
specialistiche e rare per diverse aziende partner in Europa, Medio-Oriente,
Nord Africa e Russia. Sobi è azienda pioniera nell’ambito delle biotecnologie,
con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica proteica e nella
produzione di farmaci biologici. Nel 2015 Sobi ha raggiunto un fatturato totale
di 385 milioni di dollari (USD) e circa 700 dipendenti. Sobi è quotata al Nasdaq
Stoccolma. Per maggiori informazioni: www.sobi-italia.it.
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