Comunicati stampa e news dalle Aziende

Sobi, multinazionale biofarmaceutica svedese, ha ricevuto in Svizzera la designazione di farmaco orfano per rFVIIIFc, soluzione long-acting sviluppata per il trattamento dell'emofilia A. La designazione di farmaco orfano è importante sia per incoraggiare lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche per le malattie rare, sia per fornire lo status di “farmaci orfani” a molecole biologiche ancora in fase di sviluppo. L'emofilia è una malattia ereditaria, che comporta un grave difetto nella coagulazione del sangue. La più diffusa è l'emofilia A, provocata dall’assenza parziale o totale del fattore VIII della coagulazione. I sintomi possono presentarsi in forma più o meno importante, a seconda del livello di assenza del fattore della coagulazione. Le persone colpite da emofilia sono soggette a frequenti sanguinamenti e, nei casi più gravi, a emorragie interne a livello delle articolazioni e dei muscoli. Questa condizione provoca  dolore, rigidità e può causare importanti danni ...

Emofilia B: Sobi e Biogen Idec annunciano risultati positivi di efficacia e sicurezza dello studio pediatrico di Fase III condotto su rFIXFc Lo studio soddisfa l’endpoint primario, dimostrando il raggiungimento di bassi tassi di sanguinamento con una somministrazione settimanale a scopo profilattico nei bambini affetti da emofilia B; I risultati supportano la presentazione della domanda di approvazione Europea e future richieste di indicazione pediatrica. Parma, 27 Febbraio 2015 - Biogen Idec e Sobi annunciano i risultati positivi dello Studio clinico di Fase III Kids B-LONG, che ha valutato sicurezza, efficacia e farmacocinetica di rFIXFc  (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in bambini al di sotto dei 12 anni con emofilia B grave. Il farmaco è generalmente ben tollerato e non sono stati rilevati inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso) durante lo studio. In questo studio,...