Sclerosi Multipla: studio BENEFIT-15 di Bayer arruola primo paziente
Milano, 4 ottobre 2017 -
Bayer ha incluso il primo paziente nello studio BENEFIT-15 per valutare
l’andamento dei pazienti in un periodo di follow-up della durata di 15
anni, dal momento dell’inizio della loro partecipazione allo studio BENEFIT. Lo
studio BENEFIT prevedeva l’arruolamento di pazienti con un primo episodio
suggestivo di Sclerosi Multipla (SM), cioè i cosiddetti pazienti CIS
(Clinically Isolated Syndrome).
“Ci fa molto
piacere che i pazienti coinvolti nello studio BENEFIT partecipino a questo
studio di follow-up a 15 anni dalla randomizzazione. I risultati raccolti da
questa coorte ben caratterizzata, sottoposta a follow-up subito dopo la
comparsa dei primi sintomi della malattia, ci aiuteranno a capire meglio
l’impatto a lungo termine del trattamento precoce della SM con interferone
beta-1b. Tali risultati hanno un valore intrinseco, soprattutto se si pensa che
la SM si sviluppa generalmente in trenta-quarant’anni e può influenzare in
maniera significativa la vita di chi ne è colpito. Ecco perché questo follow-up
a lungo termine in un gruppo ben caratterizzato di pazienti è estremamente
prezioso,” ha dichiarato Ludwig Kappos, Professore e Primario
di Neurologia all’Ospedale universitario di Basilea, in Svizzera.
Durante
lo studio BENEFIT, i pazienti sono stati sottoposti in modo randomizzato a un
trattamento con interferone beta-1b o placebo entro 60 giorni dalla comparsa
dei primi sintomi indicativi di SM. Ai pazienti inizialmente trattati con
placebo è stato poi somministrato interferone beta-1b o appena
fatta la diagnosi di sclerosi multipla clinicamente definita (SMCD) o
dopo un massimo di due anni di trattamento. Il gruppo è stato poi seguito
a intervalli regolari per un periodo di 8 anni e successivamente in
cross-sectional setting dopo 11 anni e ora, nuovamente, dopo 15 anni
dall’insorgenza della malattia e dall’inserimento randomizzato nello studio.
Ci
sono ancora molte questioni irrisolte sulla SM, come ad esempio i fattori
predittivi sullo sviluppo della malattia, che lo studio di follow-up a lungo
termine BENEFIT-15 potrebbe contribuire a risolvere. La sperimentazione
permetterà inoltre di approfondire le conoscenze su aspetti significativi della
vita dei pazienti, come l’occupazione, l’utilizzo delle risorse e la qualità
della vita, oltre che sui classici parametri clinici della malattia.
All’analisi di
follow-up a11 anni sui pazienti coinvolti nello studio BENEFIT ha partecipato
il 59,4% della coorte iniziale (n=278/468)[1]. I pazienti
originariamente trattati con placebo (gruppo di trattamento ritardato) hanno
assunto interferone beta-1b mediamente con 1,5 anni di
ritardo rispetto al gruppo trattato precocemente. Sebbene all’inizio
dello studio la risonanza magnetica abbia rivelato un’attività intensa della
malattia per entrambi i gruppi, i pazienti hanno mostrato una progressione
relativamente moderata della patologia nei primi 11 anni, con poche differenze
ancora evidenti fra i gruppi ma a favore di quelli trattati precocemente con
interferone beta-1b, per i quali è stato riferito un tasso di ricaduta
annualizzato inferiore e punteggi migliori nei parametri cognitivi del Test di
valutazione dell’attenzione divisa uditivo-verbale (Paced Auditory Serial
Addition Test - PASAT). Particolarmente importante è inoltre lo stato
occupazionale dei pazienti coinvolti nello studio, rimasto abbastanza stabile
nell’arco degli 11 anni di trattamento: infatti, se all’insorgenza della
malattia ad avere un lavoro era l’81,3% dei pazienti, decorsi 11 anni il tasso
di occupazione era del 73,4%. Si tratta di un risultato di gran lunga migliore
rispetto a quello illustrato nella letteratura per coorti di pazienti affetti
da SM con durata simile della malattia[2].
Lo studio BENEFIT-15 rivelerà ora se
l’impatto positivo del trattamento precoce è in grado di mantenersi nel tempo.
Lo studio BENEFIT
Importante pietra
miliare nella sperimentazione sulla sclerosi multipla, BENEFIT valuta i
benefici di un trattamento precoce con interferone beta-1b dopo il primo evento
clinico indicativo dell’insorgenza della malattia. La sperimentazione
multi-centrica BENEFIT iniziale si è svolta in 98 centri dislocati in 20 paesi
e ha coinvolto pazienti con all’anamnesi un solo episodio clinico indicativo di
SM. Un totale di 468 pazienti, che avevano riferito un primo evento clinico
demielinizzante indicativo di SM e con esiti alla risonanza magnetica tipici
della SM, hanno ricevuto a giorni alterni in modo randomizzato 250 microgrammi
di interferone beta-1b o placebo per un massimo di due anni, tramite iniezione
sottocutanea in doppio cieco. Tutti i partecipanti allo studio sono stati poi
invitati a prendere parte a un’analisi di follow-up con interferone beta-1b. L’
analisi condotta ha valutato in maniera prospettica, per un periodo complessivo
di cinque anni, l’impatto del trattamento precoce rispetto a quello ritardato,
sullo sviluppo a lungo termine della malattia. Al completamento del
quinquennio prestabilito, ai pazienti è stato proposto di partecipare ad uno studio
osservazionale con estensione a 8 anni a cui hanno aderito in totale 284 dei
468 pazienti iniziali (60,7%) (178 trattati con interferone beta-1b e 106 con
placebo). All’undicesimo anno, 278 pazienti (59,4%) della coorte iniziale dello
studio BENEFIT sono stati consultati e valutati in uno studio interventistico
con visite individuali. Lo studio BENEFIT-15 è anch’esso uno studio
a cross-sectional setting, che coinvolgerà e valuterà i pazienti della coorte
iniziale dello studio BENEFIT.
Con la terminologia “trattamento precoce” si intende un trattamento somministrato dopo il primo evento clinico, appena il paziente ha iniziato lo studio . Con “trattamento ritardato” si indica quella
terapia iniziata dopo due anni dall’inizio dello studio o, se precedente, in
occasione del secondo evento clinico.
Con la terminologia “trattamento precoce” si intende un trattamento somministrato dopo il primo evento clinico, appena il paziente ha iniziato lo studio
La sclerosi multipla
La SM è una
malattia cronica e progressiva del sistema nervoso centrale. Il rischio di
invalidità aumenta con il protrarsi della malattia. I sintomi della SM variano
da persona a persona e possono essere imprevedibili. Possono includere:
affaticamento o stanchezza, offuscamento dell'immagine a uno o entrambi gli
occhi, debolezza ad una o più estremità, intorpidimento e formicolio a viso,
braccia, gambe e tronco, spasticità (rigidità muscolare), vertigini, visione
doppia, disartria e perdita di controllo della vescica.
[1] Kappos L, Edan G, Freedman MS et
al. The 11-year long-term follow-up study from the randomized BENEFIT CIS
trial. Neurology. 6 settembre 2016;87(10):978-87
[2] Karampampa K, Gustavsson A,
Miltenburger C, Eckert B. Treatment experience, burden and unmet needs
(TRIBUNE) in MS study: results from five European countries. Mult Scler
2012;18(2 suppl):7–15.
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