rFVIIIFc di Sobi riceve la designazione di farmaco orfano in Svizzera

Sobi, multinazionale biofarmaceutica svedese, ha ricevuto in Svizzera la designazione di farmaco orfano per rFVIIIFc, soluzione long-acting sviluppata per il trattamento dell'emofilia A. La designazione di farmaco orfano è importante sia per incoraggiare lo sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche per le malattie rare, sia per fornire lo status di “farmaci orfani” a molecole biologiche ancora in fase di sviluppo.

L'emofilia è una malattia ereditaria, che comporta un grave difetto nella coagulazione del sangue. La più diffusa è l'emofilia A, provocata dall’assenza parziale o totale del fattore VIII della coagulazione. I sintomi possono presentarsi in forma più o meno importante, a seconda del livello di assenza del fattore della coagulazione. Le persone colpite da emofilia sono soggette a frequenti sanguinamenti e, nei casi più gravi, a emorragie interne a livello delle articolazioni e dei muscoli. Questa condizione provoca  dolore, rigidità e può causare importanti danni a livello delle stesse articolazioni. L'emofilia A è una malattia rara con un’incidenza pari a 1 su 5000 nati maschi.

rFVIIIFc

rFVIIIFc è un fattore VIII della coagulazione, ricombinante,  appartenente alla categoria dei long-acting, sviluppato per il trattamento dell’emofilia A. Il farmaco è stato approvato per il trattamento dell'emofilia A negli Stati Uniti, in Canada, Australia e in Giappone, dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein.  L’autorizzazione all'immissione in commercio del medicinale è attualmente in fase di revisione da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

La collaborazione tra Sobi e Biogen

Sobi e Biogen sono partner nello sviluppo e nella commercializzazione di rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A. Sobi è titolare dei diritti di sviluppo e commercializzazione per rFVIIIFc in Europa, Nord Africa, Russia e in determinati mercati mediorientali. Biogen, invece, possiede i diritti di produzione e commercializzazione del farmaco in Nord America e in tutte le altre regioni del mondo.

Sobi

Sobi è una azienda multinazionale farmaceutica che dedica la sua attività alle malattie rare. La mission aziendale è sviluppare e rendere disponibili terapie e servizi innovativi che migliorino la vita dei pazienti. Le opzioni terapeutiche offerte sono principalmente focalizzate sulle malattie infiammatorie e malattie genetiche con due progetti di sviluppo biologico in fase conclusiva nell’ambito dell’emofilia. Sobi commercializza, inoltre, farmaci per malattie specialistiche e rare per diverse aziende partner. Sobi è azienda pioniera nell’ambito delle biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica proteica e nella produzione di farmaci biologici. Nel 2014 Sobi ha raggiunto un fatturato totale pari a 380 milioni di dollari (USD) e circa 600 dipendenti. Sobi è quotata al NASDAQ OMX Stockholm. Per maggiori informazioni: www.sobiitalia.it.