Acoramidis riceve parere positivo dal CHMP per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina

 

• Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l'approvazione di acoramidis nell'Unione Europea, basandosi sui risultati positivi ottenuti dallo studio di Fase III ATTRibute-CM¹
• La decisione finale da parte della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.
• Acoramidis è uno stabilizzatore della transtiretina (TTR), somministrato per via orale, che dimostra un'efficacia di stabilizzazione quasi completa (≥90%)². È indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM).

Milano, 19 dicembre 2024 – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell'Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all'insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.

 Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l'efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM¹. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH). ¹

 "L'ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale," ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell'University College London (UCL), nel Regno Unito. "Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. È incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti."

 "I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche," ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer. "La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l'approvazione dell'Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all'inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile."

 La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un'indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR. ³

BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.

Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.

 

Informazioni su ATTR-CM

La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall'invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all'insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l'accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.⁴

Informazioni su Acoramidis e i risultati dello studio di Fase III

Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una "mutazione di salvataggio" naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell'ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.

In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (≥90%)² della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.

 Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l'endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM, con i seguenti risultati principali:

• Beneficio significativo nell’endpoint primario.
• Riduzione del 36% nell'endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento.
• Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari.
• Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP.
• Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti^5.

 Acoramidis è stato generalmente ben tollerato⁶.

  

L’impegno di Bayer nelle malattie cardiovascolari

Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L'obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.

 

Bayer

Bayer è un’azienda globale con competenze chiave nelle Life Science con focus nei settori della Salute e Agricoltura. In linea con la mission “Health For All, Hunger For None”, sviluppiamo prodotti e servizi concepiti per favorire il benessere di individui e ambiente, affrontando le sfide di una popolazione in costante crescita e dalla vita sempre più longeva. Bayer si impegna attivamente a contribuire allo sviluppo sostenibile attraverso le sue attività, puntando a incrementare la redditività e a generare valore mediante l'innovazione. Il marchio Bayer è sinonimo di fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nel 2023, il Gruppo ha impiegato circa 100.000 collaboratori, registrato un fatturato di 47,6 miliardi di euro e ha investito 5,8 miliardi di euro in Ricerca e Sviluppo.

 

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References:

1.     Gillmore JD, Judge DP, Cappelli F, Fontana M, Garcia-Pavia P, Gibbs S, Grogan M, Hanna M, Hoffman J, Masri A, Maurer MS. Efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. New England Journal of Medicine. 2024 Jan 11;390(2):132-42.

2.     Miller M, Pal A, Albusairi W, Joo H, Pappas B, Haque Tuhin MT, Liang D, Jampala R, Liu F, Khan J, Faaij M. Enthalpy-driven stabilization of transthyretin by AG10 mimics a naturally occurring genetic variant that protects from transthyretin amyloidosis. Journal of medicinal chemistry. 2018 Aug 22;61(17):7862-76.

3.     Attruby™ (acoramidis), a Near Complete TTR Stabilizer (≥90%), approved by FDA to Reduce Cardiovascular Death and Cardiovascular-related Hospitalization in ATTR-CM Patients

4.     Dungu JN, et al. Cardiac transthyretin amyloidosis. Heart. 2012 Nov 1;98(21):1546-54.

5.     BridgeBio. BridgeBio presents detailed positive results from Phase 3 ATTRibute-CM study of acoramidis for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) at European Society of Cardiology Congress 2023. Available at: https://investor.bridgebio.com/news-releases/news-release-details/bridgebio-presents-detailed-positive-results-phase-3-attribute [Accessed November 2024]

6.     BridgeBio. bridgebio pharma presents cardiac magnetic resonance (cmr) imaging evidence consistent with clinical improvement observed in the attribute-cm phase 3 study in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy (attr-cm). Available at: https://investor.bridgebio.com/news-releases/news-release-details/bridgebio-pharma-presents-cardiac-magnetic-resonance-cmr-imaging [Accessed November 2024].