Bayer annuncia due terapie pionieristiche per il trattamento del Parkinson, una genica e l'altra cellulare

•  La malattia di Parkinson è il disturbo motorio neurodegenerativo più diffuso: interessa oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo.
• Attualmente non è disponibile alcuna terapia in grado di restituire ai pazienti la funzionalità motoria.
• Bayer sta seguendo due diverse linee di ricerca per mettere a disposizione dei pazienti trattamenti innovativi, con due candidati in fase di sperimentazione clinica: una terapia cellulare e una terapia genica.

Milano, 8 giugno 2021 – Bayer AG annuncia che BlueRock Therapeutics (BlueRock), una società biofarmaceutica consociata interamente controllata da Bayer AG e attiva nel settore clinico, ha somministrato la prima dose di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali a un paziente con la malattia di Parkinson nell’ambito di uno studio clinico di fase 1 condotto in aperto. Inoltre, attraverso Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), una società del settore clinico interamente controllata da Bayer che si dedica alle terapie geniche associate all’impiego di Adenovirus (AAV), l’azienda sta conducendo un programma dedicato alle terapie geniche mirato alla creazione di trattamenti avanzati per la malattia di Parkinson. Il programma sta attualmente arruolando e valutando pazienti nell’ambito di uno studio clinico di fase 1b.

 “Il potenziale dei candidati clinici di BlueRock e AskBio per il trattamento della malattia di Parkinson potrebbe rivelarsi immenso” ha affermato Wolfram Carius, responsabile delle terapie geniche e cellulari presso Bayer. “Per la prima volta, potremmo avere la possibilità di fermare e invertire il corso di questa malattia degenerativa, offrendo un beneficio significiativo a questi pazienti. La sperimentazione clinica è nelle prime fasi, ma si lavora con impegno e dedizione per spingersi oltre i confini della scienza attuale e migliorare nettamente la vita di chi aspetta da troppo tempo l’arrivo di trattamenti innovativi”.

 La malattia di Parkinson è il disturbo motorio neurodegenerativo più diffuso: interessa oltre 10 milioni di persone in tutto il mondo. È provocata dal progressivo danneggiamento di alcune cellule nervose cerebrali, con conseguente riduzione dei livelli di dopamina (un neurotrasmettitore che consente il controllo della memoria e dei movimenti. Spesso la malattia inizia con un tremore in una mano. Tra gli altri sintomi, vi sono rigidità, crampi e discinesie (movimenti involontari, erratici e convulsi di viso, braccia, gambe o torso). Per mitigare i sintomi si utilizzano generalmente i precursori del neurotrasmettitore dopamina, come levodopa, il cui effetto diminuisce tuttavia con la progressione della malattia. Attualmente non è disponibile alcun trattamento in grado di modificarne il decorso. Mirando alle cause all’origine della malattia, le terapie cellulari e geniche si spingono oltre il trattamento dei sintomi.

 

BlueRock, utilizzando veri e propri neuroni dopaminergici, intende re-innervare le regioni del cervello colpite dalla malattia, invertendo il processo degenerativo e, potenzialmente, ripristinando la funzione motoria. Nella sperimentazione clinica condotta da BlueRock saranno arruolati dieci pazienti in centri situati negli Stati Uniti (USA) e in Canada. Nell’ambito di questo studio, i pazienti saranno sottoposti a trapianto chirurgico delle cellule in grado di produrre dopamina all’interno del putamen, una struttura situata alla base del  cervello e interessata dalla malattia di Parkinson. L’obiettivo primario dello studio di fase 1 (NCT04802733) è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule a un anno dall’intervento. Gli obiettivi secondari dello studio sono la valutazione della sopravvivenza delle cellule trapiantate e gli effetti motori dopo uno e due anni dall’intervento, la valutazione della sicurezza e della tollerabilità fino a due anni e la valutazione della fattibilità del trapianto.

 

L’approccio di AskBio prevede invece l’utilizzo di un adenovirus AAV come vettore per il trasporto del gene del fattore neurotrofico derivato dalle cellule gliali (GDNF) verso i neuroni presenti nel putamen, con la conseguente espressione del gene e secrezione della proteina GDNF nelle aree del cervello colpite dalla malattia di Parkinson. Gli studi a lungo termine condotti utilizzando AAV-GDNF hanno evidenziato che l’espressione prolungata del gene del GDNF è in grado di favorire la rigenerazione dei neuroni del mesencefalo e determinare un recupero significativo a livello motorio in roditori e primati non umani. Lo studio clinico di fase 1b di AskBio sta attualmente arruolando pazienti negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare. Dall’inizio dello studio (NCT04167540), che ha preso il via nell’agosto del 2020, sono stati arruolati complessivamente 10 pazienti.

 

Bayer

Bayer è un’azienda globale con competenze chiave nei settori della Salute e della Nutrizione. I prodotti e i servizi sono concepiti per proteggere l’ambiente, migliorare la qualità della vita delle persone e cercare di rispondere alle sfide di una popolazione crescente e che vive più a lungo. Bayer si impegna a fornire un contributo sostanziale allo sviluppo sostenibile con la propria attività. Allo stesso tempo, il Gruppo mira ad aumentare la sua redditività e creare valore attraverso l'innovazione e la crescita. Il marchio Bayer è sinonimo di fiducia, affidabilità e qualità in tutto il mondo. Nel 2020, il Gruppo ha impiegato 100.000 collaboratori, registrato un fatturato di 41,4 miliardi di Euro e ha investito 4,9 miliardi di Euro in Ricerca e Sviluppo. Per ulteriori informazioni visita Bayer.it.

 

AskBio
Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una consociata interamente controllata da Bayer AG acquisita nel 2020 e gestita indipendentemente, è una società che si occupa di terapie geniche basate su AAV completamente integrate e dello sviluppo di farmaci salvavita per malattie genetiche. L’azienda gestisce una serie di programmi di ricerca clinica per diverse indicazioni relative a malattie neuromuscolari, del sistema nervoso centrale, cardiovascolari e metaboliche. Vanta inoltre una pipeline di ricerca clinica che comprende soluzioni terapeutiche per malattia di Pompe, malattia di Parkinson e insufficienza cardiaca congestizia, oltre a medicinali concessi in licenza per l’uso clinico indicati per trattamento di emofilia e distrofia muscolare di Duchenne. La piattaforma per le terapie geniche di AskBio comprende Pro10™, un processo per la produzione di linee cellulari brevettato e leader nel settore, nonché una vasta libreria di promotori e capsidi AAV. La sede principale dell’azienda si trova nel Research Triangle Park, in Carolina del Nord, mentre la sede europea è a Edimburgo, nel Regno Unito. La società ha generato centinaia di promotori e capsidi AAV di terza generazione brevettati, molti dei quali sono entrati nella fase di sperimentazione clinica. Fondata nel 2001, si è distinta fin da subito per l’approccio innovatore nel settore delle terapie geniche e detiene attualmente oltre 500 brevetti in settori come la produzione di AAV e capsidi AAV chimerici e autocomplementari. Per ulteriori informazioni: www.askbio.com o segui profilo LinkedIn.

 

BlueRock Therapeutics

BlueRock Therapeutics è una società attiva nel settore delle terapie con cellule biotecnologicamente modificate che punta a sviluppare farmaci rigenerativi per malattie non trattabili. La piattaforma genica e cellulare dell’azienda consente di creare, produrre e somministrare terapie cellulari con funzionalità determinate mediante ingegneria genetica sfruttando simultaneamente la biologia delle cellule pluripotenti e le tecniche di editing genomico. In questo modo è possibile seguire un approccio che, a livello teorico, consente la produzione di qualsiasi cellula del corpo e la modifica di qualsiasi gene del genoma a fini terapeutici. La piattaforma ha un vasto campo di applicazione, ma attualmente la società si concentra sugli ambiti neurologico, cardiologico e immunologico. Nell’agosto del 2019 l’azienda è stata acquisita da Bayer AG, che ha riconosciuto all’impresa un valore di 1 miliardo di dollari USA, suddiviso in una quota anticipata e una serie di pagamenti scaglionati. Per BlueRock l’acquisizione ha segnato un ulteriore passo avanti sulla strada per dimostrare che le malattie degenerative sono reversibili e per rispondere alle impellenti esigenze dei pazienti con medicinali innovativi e rivoluzionari. Per ulteriori informazioni: bluerocktx.com.

 

 

Contatti:

Grazia Bonvissuto, phone 02 3978.2845

Email: Grazia.bonvissuto@bayer.com

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