Terapia
dell’emofilia A
Bayer riceve l'approvazione europea per damoctocog
alfa pegol
- Il profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato dimostrato da studi clinici durati oltre cinque anni.
- La profilassi con damoctocog alfa pegol garantisce adeguate concentrazioni di fattore VIII nel sangue per un tempo maggiore.
Milano, 28 Novembre 2018 – Bayer ha annunciato che damoctocog
alfa pegol (BAY 94-9027) è stato approvato dalla Commissione Europea del
farmaco (EMA) per il trattamento e la profilassi dei sanguinamenti in pazienti con
emofilia A precedentemente trattati, a partire dai 12 anni di età. Il regime di
profilassi raccomandato per damoctocog alfa pegol è di una infusione ogni
cinque giorni o, sulla base delle caratteristiche cliniche del paziente, ogni sette
giorni o due volte alla settimana. L'approvazione si basa sui risultati del
programma di sviluppo clinico PROTECT VIII.
“La frequenza delle infusioni è la sfida più importante per le persone
affette da emofilia A e noi crediamo che damoctocog alfa pegol possa rispondere
a tale esigenza senza compromettere una buona protezione dai sanguinamenti”, afferma
la Dr.ssa Elena Santagostino, responsabile dell'Unità Operativa Semplice Emofilia
presso l'IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano.
“L'opportunità di offrire un trattamento in grado di garantire per più tempo
livelli sostenuti di FVIII nel sangue e, quindi, una buona protezione dal
sanguinamento, permetterà a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben
protetti dai sanguinamenti”.
L'approvazione di damoctocog alfa pegol in Europa segna un traguardo importante per quest’anno e segue a quella
già ricevuta negli Stati Uniti ed in Giappone.
Studio PROTECT VIII
L'approvazione dell'Unione Europea si basa sui
risultati del programma di sviluppo clinico PROTECT VIII, che ha valutato la
terapia nella profilassi, il trattamento a domanda e la gestione perioperatoria
in pazienti adulti o adolescenti, precedentemente trattati, di età superiore o
uguale a 12 anni con emofilia A grave.
Lo studio ha dimostrato che il 74% dei partecipanti
trattati una sola volta alla settimana e tutti i partecipanti trattati ogni
cinque giorni (100%) con damoctocog alfa
pegol hanno raggiunto una buona
protezione dai sanguinamenti. I pazienti che nello studio hanno mantenuto il
regime di trattamento una volta alla settimana hanno registrato un tasso di
sanguinamento annuale mediano (ABR) di 0,96; la metà di loro ha avuto 0
sanguinamenti. Il trattamento con damoctocog alfa pegol è stato ben tollerato sia con il regime di
trattamento in profilassi che con quello a domanda.
Un buon profilo di sicurezza ed efficacia è stato
mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione del PROTECT
VIII e delle succesive fasi di estensione. Nella fase di estensione dello
studio, l'ABR totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello
dello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e
non si è verificato alcun problema di sicurezza.
Bayer in Emofilia
Bayer
da sempre aiuta a migliorare le condizioni delle persone con emofilia. Abbiamo
una profonda conoscenza dei bisogni e delle aspirazioni delle persone affette
da emofilia, costruita in oltre 25 anni di relazioni con la comunità emofilica.
La terapia sostitutiva con il FVIII è lo standard di cura per prevenire o
bloccare ogni tipo di sanguinamento. Il portfolio di prodotti Bayer nell’emofilia
offre a tutte le persone affette da emofilia A un trattamento per soddisfare
ogni loro bisogno e il loro stile di vita in tutte le fasce di età.
Collaboriamo con ricercatori, operatori sanitari e gruppi di pazienti per
costruire una comunità forte e per aiutare le persone con emofilia a vivere una
vita appagante.
La
passione di Bayer nell’aiutare a migliorare il futuro delle persone con
emofilia si conferma nel guidare e investire verso la prossima generazione di soluzioni
terapeutiche.
Emofilia A
L'emofilia colpisce circa
400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario,
in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è
mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la
coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l’alterazione funzionale
del FVIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei
muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo
un danno cronico alle articolazioni. Le lesioni possono avere conseguenze gravi
se non trattate adeguatamente, poiché la velocità di formazione del coagulo è
più lenta nei pazienti affetti da emofilia rispetto agli individui sani.
L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi,
interessando persone in tutto il mondo. In Europa, l’emofilia A colpisce 1 persona
su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone. Ad esempio, oggi ci sono circa 6.000 persone affette da emofilia A in
Francia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti.
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