Insufficienza surrenalica: arriva in Italia una nuova terapia a base di idrocortisone a rilascio modificato

Milano, 3 marzo 2014

L’insufficienza surrenalica (IS) è una patologia rara, cronica e potenzialmente letale, causata dall’incapacità delle ghiandole surrenali di produrre una quantità sufficiente di cortisolo,^1-3 un ormone fondamentale per il funzionamento dell’organismo. Dal 3 marzo 2014 i pazienti italiani affetti da tale patologia hanno a disposizione un nuovo trattamento, idrocortisone a rilascio modificato (Plenadren®*), appositamente sviluppato per riprodurre le naturali variazioni del cortisolo nell’organismo durante la giornata.⁵ Idrocortisone a rilascio modificato è indicato come terapia sostitutiva orale negli adulti con insufficienza surrenalica,⁴ e rappresenta la prima innovazione terapeutica per le persone affette da questa malattia rara dopo decenni di scarsa innovazione nell’ambito delle formulazioni orali.⁵

A fronte di una prevalenza stimata dell’insufficienza surrenalica primaria e secondaria rispettivamente di 93-140 e 150-280 casi per milione,¹ nel nostro Paese si stimano 15.000-25.000 italiani affetti da queste patologie.

“Purtroppo i pazienti vengono spesso diagnosticati solo quando si verifica una crisi surrenalica, una grave emergenza medica che può anche mettere a rischio la loro vita. - dichiara Roberto Castello, Direttore dell’U.O.C. di Medicina Generale a Indirizzo Endocrinologico dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona - I principali sintomi, tra cui astenia, pressione bassa, vomito, cefalea, perdita di peso e di appetito, sono infatti molto generici e vengono spesso confusi con altre patologie”.

I pazienti con insufficienza surrenalica hanno un elevato rischio di mortalità.^1,2 La malattia è inoltre associata a un aumento della morbilità, poiché il trattamento convenzionale può produrre elevati livelli di cortisolo nel tardo pomeriggio e alla sera che possono contribuire allo sviluppo di diverse patologie correlate.^6-10

“Il cortisolo ha un andamento caratteristico nell’arco delle 24 ore, chiamato ritmo circadiano, che vede una secrezione elevata al mattino e una progressiva riduzione durante il resto della giornata, fino quasi a scomparire durante la notte. - spiega Ezio Ghigo, Professore di Endocrinologia e Preside della Scuola di Medicina dell’Università di Torino - Le terapie sostitutive a rilascio immediato finora disponibili, da assumere due o tre volte al giorno, non sono in grado di riprodurre questo profilo fisiologico. Ciò ha conseguenze importanti per la salute del paziente perché può comportare danni metabolici e cardiovascolari come ipertensione, intolleranza al glucosio con tendenza al diabete e dislipidemie, ma anche problemi del sonno e osteopenia.”

 

Idrocortisone a rilascio modificato è stato concepito per simulare il naturale ritmo circadiano del cortisolo nell'organismo durante la giornata, attraverso un’unica somministrazione quotidiana al momento del risveglio.^5,11 Il rivestimento a rilascio immediato determina infatti un aumento clinicamente significativo delle concentrazioni di cortisolo entro 17-20 minuti dalla somministrazione; successivamente il nucleo a rilascio prolungato consente un rilascio continuo di cortisolo nell'arco della giornata e un periodo libero dal cortisolo durante la notte.¹²

“Questo nuovo trattamento può avere un ruolo importante nella prevenzione dei danni metabolici e cardiovascolari e di una serie di complicanze che a lungo termine hanno un notevole impatto sulla qualità della vita del paziente. - commenta Rosario Pivonello, Professore Aggregato del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia, Sezione di Endocrinologia, dell’Università Federico II di Napoli - Un ulteriore vantaggio è la monosomministrazione giornaliera, che evita al paziente di dover portare sempre con sé le compresse e che facilita l’aderenza alla terapia. Oltre a un chiaro miglioramento di alcuni parametri metabolici, come emoglobina glicata, peso corporeo e pressione arteriosa, gli studi clinici hanno infatti rilevato una notevole preferenza dei pazienti per questa novità terapeutica.”

“Era molto tempo che noi pazienti attendevamo un’innovazione delle terapie esistenti per l’insufficienza surrenalica, che riducesse il rischio di sovraesposizione al cortisolo e facilitasse l’aderenza. - conclude Lorenzo Sala, Vicepresidente A.I.P.Ad. (Associazione Italiana Pazienti Addison) - Una volta diagnosticati e correttamente gestiti, i pazienti possono infatti condurre una vita normale. Ora la nostra principale preoccupazione è quella di facilitare la diagnosi, divulgando informazioni corrette sulla patologia ai pazienti e al personale medico, in particolare a medici di medicina generale e di pronto soccorso”.

Per favorire la diffusione di informazioni complete e puntuali sulla patologia, l'A.I.P.Ad. (Associazione Italiana Pazienti Addison) ha sviluppato il sito Internet http://www.morbodiaddison.org/  e ha creato un forum in italiano accessibile al link http://morbodiaddison.globalfreeforum.com/, dove i pazienti possono confrontarsi e trovare risposte e supporto.

Informazioni sull’insufficienza surrenalica

L’insufficienza surrenalica è una malattia rara, cronica e potenzialmente letale, causata dall’incapacità delle ghiandole surrenali di produrre una quantità sufficiente di cortisolo,^1-3 un ormone essenziale per l’organismo, in particolare per affrontare situazioni di stress come quelle provocate da interventi chirurgici, traumi o infezioni.¹³

Esistono due tipi principali di insufficienza surrenalica: l’insufficienza surrenalica primaria (morbo di Addison), dovuta a una graduale distruzione della corteccia surrenale, solitamente ad opera del sistema immunitario dell’organismo,^2,14 e l’insufficienza surrenalica secondaria, più comune, che si verifica quando l’ipofisi non è in grado di produrre un ormone che stimola la secrezione di cortisolo da parte del surrene, spesso a causa di un tumore o di un intervento chirurgico o radioterapico all’ipofisi.^2,3,15 I segni e sintomi dell’insufficienza surrenalica sono molteplici e aspecifici e comprendono affaticamento, anoressia, calo ponderale, febbre, mialgia, dolore gastrico e capogiri.¹ La diagnosi può dunque essere difficile e tardiva.¹⁶

I pazienti con insufficienza surrenalica necessitano di una terapia sostitutiva cronica con glucocorticoidi, di cui il più utilizzato è l’idrocortisone (nome farmaceutico del cortisolo).² La terapia sostitutiva con glucocorticoidi è disponibile da più di 50 anni,⁵ ma non è stata finora in grado di simulare la naturale variazione dei livelli di cortisolo nell’organismo, neppure con somministrazioni ripetute nell’arco della giornata.¹¹

Informazioni su Plenadren®*  (idrocortisone compresse a rilascio modificato)

Plenadren®* (idrocortisone compresse a rilascio modificato) è un medicinale indicato per il trattamento dell’insufficienza surrenalica nell’adulto.⁴

Il medicinale ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA)¹⁷, che ne ha autorizzato l’immissione in commercio a novembre 2011.⁴ L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con Determinazione dell’11 maggio 2012, ne ha decretato l’inserimento - fino ad approvazione del medicinale - nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale (SSN), ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il «Trattamento dell’insufficienza surrenalica negli adulti», data la mancanza di valida alternativa terapeutica (Gazzetta Ufficiale n. 115 del 18 maggio 2012).¹⁸

Con Determinazione AIFA del 12 dicembre 2013, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 303 del 28 dicembre 2013, il medicinale è stato ammesso alla rimborsabilità a carico del SSN (classe H)¹⁹, ed è disponibile in Italia dal 3 marzo 2014.

Il 24 gennaio 2014, a seguito dell’acquisizione di ViroPharma Incorporated, idrocortisone compresse a rilascio modificato è entrato a far parte del portfolio di Shire.

Il medicinale è disponibile in compresse da 5 mg e 20 mg.⁴

ViroPharma Incorporated

ViroPharma Incorporated è una società biofarmaceutica internazionale, fondata nel 1994 ad Exton, Pennsylvania (Stati Uniti). Dal 2007 è presente anche in Europa, con sede centrale a Bruxelles, in Belgio. Impegnata nello sviluppo e nella commercializzazione di trattamenti innovativi per i medici e gli specialisti, intende affrontare le esigenze mediche insoddisfatte dei pazienti che convivono con malattie con opzioni terapeutiche scarse o nulle. Il suo obiettivo è creare nuovi standard di cura nelle modalità di trattamento delle malattie gravi e collaborare con le associazioni dei pazienti e gli operatori sanitari a cui si rivolge. ViroPharma Incorporated fa ora parte del Gruppo Shire plc (LSE: SHP, NASDAQ: SHPG), in seguito all’acquisizione del 24 gennaio 2014.

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